Un nuevo avance en la **terapia génica** ha logrado restaurar la **audición** en el 90% de los participantes de un ensayo clínico.

Este estudio, que involucró a 42 personas, se centra en una forma rara de **sordera genética** y ha mostrado resultados positivos que se mantienen hasta 2.5 años después del tratamiento.

Este ensayo es considerado el más grande realizado hasta la fecha para la **pérdida auditiva hereditaria**.

Los detalles de esta investigación han sido publicados en la revista **Nature**, y los resultados refuerzan hallazgos anteriores sobre la efectividad de la terapia génica en el tratamiento de la sordera hereditaria.

La investigación fue llevada a cabo por un equipo de científicos del **Mass General Brigham** en Estados Unidos y del **Hospital Eye & ENT** de la Universidad de Fudan en China.

Según Zheng-Yi Chen, uno de los investigadores, es impresionante observar cómo los pacientes pasan de la **sordera total** a poder oír, lo que también les permite desarrollar el habla.

Detalles del Estudio

Las mutaciones genéticas son responsables de hasta el 60% de los casos de **pérdida auditiva** al nacer.

En este estudio, se utilizó una terapia génica para tratar la **sordera autosómica recesiva 9 (DFNB9)**, que es causada por mutaciones en el gen **OTOF**.

Este gen es crucial para la función auditiva, ya que produce la proteína **otoferlina**, necesaria para transmitir señales sonoras al cerebro.

El tratamiento consiste en una única **inyección** en el oído interno, utilizando un virus inofensivo para introducir una copia funcional del gen OTOF.

En el ensayo, los participantes recibieron una de tres dosis, y el seguimiento se realizó durante un máximo de 2.5 años.

Los resultados fueron alentadores, ya que aproximadamente el 90% de los participantes mostró una mejora en la audición.

Los niños más pequeños y aquellos con un oído interno más sano experimentaron las mayores mejoras.

Además, los tratados en ambos oídos obtuvieron mejores puntuaciones en habilidades lingüísticas.

Implicaciones para el Futuro

De los tres adultos que participaron, dos mostraron alguna recuperación auditiva, aunque en menor grado que los más jóvenes.

Este hallazgo es significativo, ya que los adultos han sido en gran medida excluidos de este tipo de ensayos.

Chen destaca que es alentador ver mejoras en algunos pacientes adultos, lo que sugiere que el **sistema auditivo** humano podría ser más flexible de lo que se pensaba.

Este avance en la terapia génica abre nuevas posibilidades para el tratamiento de la sordera hereditaria en diversas edades.